Embryonale Stammzellen können auch bei der weiteren Erforschung des Down-Syndroms hilfreich sein. Die Stammzellen dienten einer britisch-amerikanischen Forschergruppe als ein “Fenster” für früheste Entwicklungsprozesse im menschlichen Gehirn. Dabei kam heraus, dass einige Gene, die entscheidend für die Entwicklung des Gehirns sind, beim Down-Syndrom nicht ordnungsgemäß funktionieren. Publiziert haben die Wissenschaftler ihre Ergebnisse im Medizin-Journal “The Lancet” (Vol. 359, Nr. 9303).
Eine fehlerhafte genetische Verschaltung” führt zu dramatischen Veränderungen bei der Entwicklung von Zellen, die das Gehirn bilden. Dies ist das entscheidende Resultat unserer Studie,” erläutert Clive N. Svendsen, Professor für Anatomie und Neurologie und Co-Autor der Arbeit.
Bisher gab es nur Maus-Modelle für das Down-Syndrom, die nicht immer zuverlässig alle Aspekte der Krankheit widerspiegelten. “Nun haben wir eine unerschöpfliche Quelle von humanen Stammzellen mit dem überzähligen Chromosom 21. Eine große Zahl von Wissenschaftlern kann damit arbeiten,” sagt Svendsen.
Obwohl die Stammzellen-Studien zum Down-Syndrom sich noch in einem ganz frühen Stadium befinden, kann die Erforschung des fehlerhaften Verhaltens von Schlüsselgenen mit dieser Methode letztlich zu besseren Behandlungsmöglichkeiten führen: zu einem neuen Medikament oder vielleicht sogar zu einer Gentherapie.
Beim Down-Syndrom ist das Chromosom 21 dreifach vorhanden (Trisomie 21). Allein in den Vereinigten Staaten sind über 350.000 Menschen betroffen. Die Krankheit ist mit geistiger Behinderung unterschiedlichen Ausmaßes und einer Reihe von körperlichen Merkmalen verknüpft: etwa einer Entwicklungsverzögerung, einer Sprachstörung oder auch einer erhöhten Infektanfälligkeit. Werden Kinder mit Down-Syndrom jedoch frühzeitig und individuell gefördert, sind sie lernfähig und sozial integrierbar.
Dr. Sebastian Messerschmid
