Britische Forscher haben eine neue Technik für die Gentherapie entwickelt, mit der sich auch große Gene in Zellen schmuggeln lassen. Zudem gelang es ihnen mit der Methode erstmals, die DNA-Stücke auch langfristig im menschlichen Erbgut zu platzieren, schreiben die Mediziner in der Fachzeitschrift “Nature” (Online Vorabpublikation vom 16. September). Bisherige Gentherapien können lediglich kleinere Stücke ins Erbgut einbauen. Zudem wird die eingeschleuste DNA kein fester Bestandteil der Chromosomen, der Träger des Erbguts, weshalb sie ihre Funktion wieder verlieren kann.
Die Forscher um Paul Khavari von der Universität Stanford entwickelten ihre neue Methode an einer durch einen Gendefekt ausgelösten Hauterkrankung mit dem Namen ” Epidermolysis bullosa“. Patienten, die an dieser Krankheit leiden, fehlt das Gen für das so genannte “Typ-VII-Kollagen”, ein Eiweiß, das die oberste Hautschicht “festhält”. Daher schält sich bei den Betroffenen die Haut schon bei kleinen Belastungen ab. Sie bekommen schwere Hautblasen, Narben und Infektionen und werden häufig nicht sehr alt.
Die Dermatologen nahmen Hautproben von an Epidermolysis bullosa erkrankten Kindern und setzten mit einem Trick die Information für das Typ-VII-Kollagen in diese Hautzellen ein: Die neue Technik hatten sie sich bei Bakteriophagen abgeschaut. Diese Bakterien infizierenden Viren bauen ein Protein, das die Virengene in eine ganz bestimmte DNA-Sequenz im Bakteriengenom einsetzt. Die Forscher hatten entdeckt, dass das menschliche Genom ebenfalls eine Version dieser bestimmten Sequenz hat.
Die behandelten Zellen konnten das Eiweiß ganz normal herstellen. Die Dermatologen überprüften ihre Methode, indem sie Mäusen das behandelte menschliche Hautgewebe einpflanzten. Die Nager bildeten gesunde Haut.
ddp/bdw – Cornelia Pfaff
