Einen entscheidenden Schritt zu einer Gentherapie der tödlichen Erbkrankheit Mukosviszidose ist Forschern der Gesundheits-Universität Pennsylvania gelungen. Die Wissenschaftler haben Aids- und Ebolaviren so miteinander kombiniert, das die Viren Gene gezielt in Zellen der Atemwege schleusen, berichtet das Magazin “Nature Biotechnology”. Bisher scheitern Gentherapien oftmals daran, dass es nicht gelingt, die gesunden Gene gezielt in die erkrankten Zellen einzubringen.
Mukosviszidose wird durch einen Genfehler verursacht, der zu zähem Schleim in der Lunge führt. Die neuen Viren sollen das defekte Gen durch ein intaktes ersetzen.
Dazu pflanzten Gary Kobinger und Daniel Weiner Ebola-Eiweiße auf die Oberfläche der Aidsviren. Die Ebola-Eiweiße öffnen den Viren den Weg in die Atemweg-Zellen. Die Stärke der Aidsviren ist dagegen, die Gene in den Zielzellen funktionsfähig zu machen. Mit den neuen Viren konnten die Forscher in den Atemwegen von Mäusen Markierungs-Gene in jede dritte Zelle schleusen. Auch in Gewebeschnitten aus menschlichen Luftröhren arbeiteten die künstlichen Viren erfolgreich.
Trotz der vielversprechenden Resultate dämpfen die Forscher die Erwartungen. Bevor das Kombi-Virus gesunde Gene in Mukosviszidose-Patienten einbringe, müsse etwa noch geklärt werden, wie das menschliche Immunsystem auf die Viren reagiert. Zudem ist noch nicht auszuschließen, dass die Patienten später an Aids erkranken.
Marcel Falk
