Das erfolgreiche Krebsmedikament Imatinib scheint auch gegen Neurofibromatose zu helfen, schließen US-amerikanische Forscher aus einer kleinen Studie. Damit haben sie zum ersten Mal einen vielversprechenden Behandlungsansatz gegen die genetische Krankheit entdeckt, bei der sich am ganzen Körper und auch an inneren Organen Tumoren bilden können. Imatinib, das unter dem Namen Glivec verkauft wird, wird unter anderem gegen bestimmte Leukämieformen und Darmkrebs eingesetzt und kann über Jahre hinweg eingenommen werden. Sollte sich der Erfolg bei Neurofibromatose nun bestätigen, könnte das Mittel relativ schnell zur Standardtherapie werden, da es bereits zugelassen und ausführlich geprüft ist. Allerdings müsse die Wirksamkeit erst in größeren klinischen Studien bestätigt werden, schreiben Feng-Chun Yang von der Indiana-Universität in Indianapolis und ihre Kollegen.
Bei Neurofibromatose vom Typ 1, der häufigeren Variante der Krankheit, sorgt eine Mutation in einem Gen namens NF1 dafür, dass sich an den Umhüllungen von Nervenzellen in Haut und Körper knotenartige Tumoren bilden. Bei manchen Betroffenen ist die Krankheit nur schwach ausgeprägt und sie leiden lediglich unter Hautflecken. Andere entwickeln auch an wichtigen Nerven wie dem Sehnerv oder in der Nähe von lebensnotwendigen Systemen wie den Atemwegen Tumoren, die dann zu einer starken Einschränkung der Lebensqualität führen und sogar lebensbedrohlich werden können. Ursächlich behandelt werden kann die Krankheit nicht.
Um die Entstehung der Tumoren besser zu verstehen, hatten Yang und ihr Team nun eigentlich eine reine Laborstudie mit gentechnisch veränderten Mäusen geplant. Dabei stellten sie fest, dass die Zellen der Nervenhülle schon bevor sie Tumoren bilden Immunzellen aus dem Knochenmark in ihre Nähe locken. Diese sogenannten Mastzellen, die auch bei Allergien eine Schlüsselrolle spielen, helfen später, die richtige Umgebung für den Tumor zu schaffen. Entscheidend für ihre Rekrutierung ist ein Signalstoff namens c-Kit ? und genau dieser wird von Imatinib blockiert.
Gerade als die Forscher gezeigt hatten, dass die Mäuse bei einer Behandlung mit dem Wirkstoff tatsächlich weniger und kleinere Tumoren ausbildeten, wurden sie auf den Fall eines dreijährigen Mädchens mit Neurofibromatose aufmerksam gemacht: Sie hatte im Hals-Rachen-Bereich einen großen Tumor entwickelt, der ihr das Atmen erschwerte und nicht operabel war. Der behandelnde Arzt habe dem Kind aufgrund der vielversprechenden Ergebnisse drei Monate lang Imatinib verordnet, schreiben die Forscher. Nach dieser Zeit war der Tumor um 70 Prozent geschrumpft und blieb auch die folgenden sechs Monate inaktiv. Zwar handele es sich hier um einen Einzelfall, in Kombination mit den Ergebnissen der Tierversuche lasse er aber auf ein großes Potenzial der Behandlung schließen, betonen die Wissenschaftler. Sie wollen nun eine klinische Studie mit etwa 40 Teilnehmern starten.
Feng-Chun Yang (Indiana-Universität, Indianapolis) et al.: Cell, Bd. 135, S. 437. ddp/wissenschaft.de ? Ilka Lehnen-Beyel
