Mit einer neu entwickelten Gentherapie konnten australische Forscher erstmals eine an Mukoviszidose erkrankte Maus über einen längeren Zeitraum heilen. Die Lungenzellen nahmen das reparierende Gen auf und erholten sich sichtlich von den schweren Symptomen der Krankheit, berichten Wissenschaftler des Frauen- und Kinderkrankenhauses in Adelaide.
Die heilende Wirkung hielt bislang für 110 Tage an, sagen die Forscher um David Parsons. Da sich Lungenzellen alle drei Monate regenerieren, sei dies ein Zeichen dafür, dass das neue Gen tatsächlich die Stammzellen erreicht, aus denen die neuen Zellen gebildet werden.
Jeder Versuch, ein Gen langfristig in Lungenzellen zu schleusen, scheiterte bisher am äußerst effektiven Verteidigungssystem der Lunge. Doch die Mediziner nutzten nun eine natürlich in der Lunge vorkommende Substanz, die die Zellen “überredet”, das fremde Korrektur-Gen doch aufzunehmen. Nun wollen die Wissenschaftler ihre Methode noch verbessern und sicherer machen, um sie künftig auch an menschlichen Patienten testen zu können.
Mukoviszidose ist eine Erbkrankheit, die etwa einen von 2500 Menschen betrifft. Bei den Betroffenen ist der Schleim in der Lunge so zähflüssig, dass er nicht wie bei einem Gesunden über die Flimmerhärchen abtransportiert oder abgehustet werden kann. Er verstopft die Bronchien und ihre Verästelungen. Im Schleim enthaltene Bakterien verbeliben in der Lunge und können zu Infektionen führen. Im Schnitt erreichen die Patienten ein Alter von vierzig Jahren.
ddp/bdw – Cornelia Pfaff
