Mäuse, die an einer häufigen genetisch bedingten Blutkrankheit leiden, können nach einer Therapie mit genetisch veränderten Blutstammzellen selber völlig intakte rote Blutkörperchen bilden. Das berichten amerikanische Mediziner in der Fachzeitschrift Blood (Bd. 102, S. 506).
Die Forscher um Derek Persons vom St. Jude Children’s Research Hospital in Memphis behandelten Mäuse mit der Blutkrankheit beta-Thalassämie. Der genetische Defekt bei dieser Krankheit verhindert, dass die Tiere intakte rote Blutkörperchen bilden können.
Die Mediziner töteten die defekten Stammzellen der Nager durch eine Chemotherapie ab. Parallel schleusten sie in gesunde Blutstammzellen ein Gen ein, das vor der Wirkung der chemotherapeutischen Medikamente schützt. Diese so veränderten Stammzellen verabreichten die Forscher anschließend den kranken Mäusen. Die intakten Stammzellen ersetzten die kranken, und die Mäuse konnten nun völlig normale rote Blutkörperchen produzieren.
In bisher gebräuchlichen gentherapeutischen Ansätzen ist besonders die Überzahl der eigenen, kranken Stammzellen gegenüber der Minderheit der eingeschleusten intakten Zellen ein großes Problem. Mit der neuen Methode hoffen die Forscher nun, ausreichend intakte Stammzellen für die erfolgreiche Behandlung von Krankheiten wie beta-Thalassämie zur Verfügung zu haben.
Ilka Lehnen-Beyel
