Nach jahrelangem Suchen haben Forscher in den USA und Kanada die erste Gentherapie entwickelt, die die schmerzhafte Sichelzellenanämie zumindest im Tierexperiment erfolgreich bekämpft. Das Team schleuste das modifizierte Gen über ein verändertes Retrovirus in das Rückenmark von Mäusen. Dort breitete sich das Gen in den Stammzellen aus und wurde in die Blutzellen-Produktion mit einbezogen. Resultat: 99 Prozent der neu produzierten roten Blutkörperchen blieb jene winzige Mutation erspart, die sie sichelförmig deformiert und Blutarmut sowie weitere schlimme Symptome der Krankheit hervorruft.
Das Team um Philippe Leboulch von der Harvard Universität und dem Massachusetts Institute of Technology bei Boston stellt seine Arbeit im Wissenschaftsjournal “Science” (Bd. 294, S. 2368) vom Freitag vor. Es verdankt seinen Durchbruch nach eigenen Angaben vor allem dem Erbgut des Aidserregers HIV, mit dem es sein “Gentaxi” anreicherte. Lentiviren wie das HI-Virus seien ideale Überträger, sagte Leboulch. “Im Normalfall wird ein neues Gen, das in das Genom (Erbgut) gerät, von der Umgebung unterdrückt. Wenn es sich aber sehr stark ausdrückt und gleichmäßig auf alle Zellen verteilt, wie das durch lentivirale Überträger der Fall ist, kommt das Gen doch zum Zuge”.
Sichelzellenanämien werden durch eine einzige Mutation am Beta-Globin-Gen hervor gerufen. Betroffen sind Menschen, die das mutierte Gen sowohl von väterlicher wie mütterlicher Seite erben. Die Krankheit kommt in Afrika, dem Mittelmeerraum, Nahost und Indien häufig vor. Jeder 13. Afroamerikaner trägt eine Kopie des mutierten Gens in seinem Erbgut, heißt es in “Science”.
Beta-Globin spielt eine Rolle bei der Sauerstoffversorgung der roten Blutzellen. Mit zwei mutierten Versionen des Gens im Erbgut produziert ein Mensch eine anomale Version des Hämoglobins. Die Blutkörperchen werden sichelförmig. Sie haben eine verkürzte Lebenszeit und verstopfen die Blutgefäße, was einen Schlaganfall oder Organschäden hervorrufen kann.
dpa
